Det finns studier och det finns studier. Inom den medicinska världen talar man om randomiserade studier och observationsstudier. Det ena prövar hur det går att införa nya innovativa medel och metoder och om de fungerar. Det andra studerar hur det har gått för innovationerna när de tagits i bruk i vårdens ordinarie verksamhet.
Charlotte Alverbratt, överläkare vid onkologkliniken på Varbergs sjukhus, doktorerade nyligen med avhandlingen Treatment and monitoring of men with metastatic castration-resistant prostate cancer. Av de fyra delarna i den baseras två på observationsstudier av registrerad behandling, för män vid svenska kliniker.
I detta fall gällande det senaste decenniets revolutionerande läkemedel vid spridd kastrationsresistent prostatacancer: abirateron, enzalutamid och radium-223, allmänt kända under produktnamnen Zytiga, Xtandi och Xofigo. Medel som godkändes för användning under 2010-talet och där kostnaden snabbt kan springa iväg till sexsiffriga belopp för varje patient som tilldelas dem.
Onkologen Charlotte Alverbratt med sin avhandling, den första i Sverige med fokus på läkemedlen vid spridd
prostatacancer.
Klarlägga resultaten
Ett mål med avhandlingen har varit att klarlägga om behandlingsresultaten stämmer överens med rönen från de randomiserade studierna. Deltagarna i stora sådana studier är ofta relativt friska och opåverkade i övrigt, en nödvändighet för att man tydligt ska kunna se vilken effekt det nya läkemedlet har. Men:
”När dessa läkemedel sedan används i den vanliga sjukvården är patienterna som behandlas med dem ofta äldre, har andra sjukdomar och andra läkemedel än de som deltagit studierna, vilket gör det viktigt att utvärdera om behandlingsvinsterna är desamma”, skriver Alverbratt i sin sammanfattning.
För hormonläkemedlen abirateron och enzalutamid bekräftar avhandlingen att behandlingstiderna i klinisk vardag på sjukhusen ligger kring samma nivå som studierna uppvisade. Medlen används alltså på ett, skulle man kunna säga, ansvarsfullt vis utifrån resurserna.
Motsägande bild
För det radioaktiva målsökande ämnet radium-223 framstår resultaten som motsägande. Data från 1 133 män som fick läkemedlet år 2014–2020 i olika behandlingslinjer studerades med avseende på överlevnad. För hela gruppen syntes då en klar överlevnadsfördel med tidig behandling, detta även efter justering för påverkan från störfaktorer.
Men när analysen gjordes på den 556 av männen som fått många behandlingslinjer mot spridd prostatacancer (3 eller fler) blev resultatet ett annat. Här tenderade överlevnadsvinsten att uppstå hos de män som fick senare behandling med radium-223, jämfört med 1:a linjen.
Slutsatsen blir alltså att observationsstudier enbart inte bäst kan svara på frågan om det finns en överlevnadsvinst med tidig behandling med radium-223 vid kastrationsresistent prostatacancer med metastaser. En randomiserad studie skulle behövas för denna frågeställning.
Fördel med PPC
Avhandlingen presenterar också en randomiserad studie av IPÖ, här benämnd PPC som beteckningen var när den individuella patientöversikten först dök upp i slutet av 2010-talet. Studien visar på en klar fördel för vårdpersonal (och i förlängningen får man anta även patienten) jämfört med elektroniska journaler för delad information kring patientens behandling.
I den fjärde delen flaggas dessutom för en studie (randomiserad) som avses starta under hösten 2026 kring användandet av PROM-enkäten för avancerad prostatacancer, där alltså patienten skriver in sina symtom i förväg digitalt inför sitt återbesök. Det ska undersökas om denna form av rapportering från patienterna kan bidra till det som kan göra framtidens prostatacancervård bättre – kommunikationen mellan patient och vårdgivare.
